蓋蘭德公司以獨家擁有的世界唯一高度近交的小型豬——五指山小型豬近交系為核心資源，重點開發異種組織器官移植供體。經與合作伙伴一年多的醞釀及前期準備工作，公司于2019年8月正式成立“異種全肝人工肝生物反應器”事業部，聘任南方醫科大學珠江醫院肝膽二科高毅主任為人工肝事業部臨床首席科學家、中科院廣州健康與生物醫藥研究院賴良學教授為人工肝基因編輯首席科學家，著力開發近交系全肝人工肝臨床產品。這是繼潘志強教授領銜的角膜事業部之后，蓋蘭德第二個異種活體細胞材料的產品開發部門。
中國是肝病大國，全國有各類肝病患者約4億人?；颊呷藬谍嫶?，如不及時治療，最終將會有一定的概率發展至肝衰竭。肝衰竭是多種因素引起的嚴重肝臟損害，導致合成、解毒、代謝和生物轉化功能嚴重障礙或失代償，出現以黃疸、凝血功能障礙、肝腎綜合征、肝性腦病、腹水等為主要表現的一組臨床癥候群，危及患者生命。在我國引起肝衰竭的主要病因是肝炎病毒（尤其是ＨＢＶ），其次是藥物及肝毒性物質（如酒精、化學制劑等）。兒童肝衰竭還可見于遺傳代謝性疾病。中國肝衰竭發病率為50萬例/年，其中20-30%為急性、爆發性（10-15萬人/年）。目前肝衰竭的內科治療尚缺乏特效藥物和手段。以代謝解毒為主要目的的人工肝，是肝衰竭治療的主導研發方向。
高毅教授及其領導的團隊，是我國人工肝研發的主力軍。在原代肝細胞、干細胞轉分化肝樣細胞以及豬源肝臟為來源或供體的三個生物人工肝領域研究，均處于國內領先地位。高教授并組織發起了“生物人工肝臟核心要素與關鍵技術創新論壇“，提出并整合了人工肝三大關鍵技術，七大核心要素，為人工肝研發提供了標準化平臺。并開發出了國內最先進的珠江III號生物人工肝支持系統。在豬的全肝人工肝方面，高教授團隊已經建立了完整的灌流實驗體系，并驗證了豬全肝人工肝的臨床指標優勢。賴良學教授與高毅教授團隊分別在豬的人源化凝血因子與白蛋白基因編輯方面取得重大進展。
人工肝開發將分兩步進行。第一步為人工肝1.0版，以非人源化基因編輯豬為供體，主要功能為替代急性肝衰竭導致的解毒功能喪失。第二步以凝血因子與血清白蛋白人源化基因編輯豬為供體，在解毒的同時補充肝衰竭導致的凝血因子與血清白蛋白合成障礙。在此基礎上，可以通過累加基因編輯克隆的方法，逐步增加關鍵的肝臟合成蛋白人源化替代產品，大大增強人工肝的臨床效能。因此，這將是一個具有極大可擴展性的產品系列，臨床前景可期。
按照事業部研發計劃，近期將組織完成"近交系全肝人工肝預實驗"、"近交系全肝人工肝臨床前研究"，以及近交系全肝人工肝"安全性評價研究"，為近交系全肝人工肝臨床試驗打下基礎。預實驗預計將于2019年第三季度完成，臨床前研究將于2020年第一季度完成。在此基礎上，準備2020年下半年申報小規模臨床研究。
蓋蘭德近交系作為主要豬源，參加了南京醫科大學戴一凡教授領銜的科技部異種移植重點專項，將開發具有生物安全性、克服異種免疫原性的異種移植豬源，并將于2020年完成胰島、心、肝、腎的非人靈長類大動物試驗。在實體器官進入產品開發之前，角膜內皮貼片以其天然免疫原性較小、人工肝作為體外循環裝置的相對安全優勢，將作為蓋蘭德公司在異種活體組織器官近期產品，與胰島及實體器官構成短、中、長期產品系列，大大增強蓋蘭德公司在異種移植供體業務上的商業可操作性。
English
簡體中文
